Reményt és életet kaptak a gyermekek

Másodszor is megismétlődött a csoda. Az ország már két magyar kisgyereknek adta össze a pénzt a világ legdrágább gyógyszerére. Néhány nappal azután, hogy a gerincvelő sorvadásban (SMA) szenvedő másfél éves Zente számára összejött a 700 millió forint, és megkapta az életmentő infúziót, a szintén SMA-s Levente édesanyja is bejelentette: az ő kisfiának is összegyűlt a 700 millió – írja a Vasárnap Reggel cikkében.

Hatalmas összeg, és kezdetben sokan elképzelni sem tudták, hogy akár egyiküknek is sikerülhet.

A beteg egyetlen egy adagot kap a génterápiás Zolgensmából, de csak kétéves kora előtt. A világon eddig nagyjából száz gyerek jutott hozzá, egyikük a bükkösdi Győrök Zente. Európában ő a negyedik szerencsés, aki megkaphatta.

Zente után most az enyingi Hosszú Levente van soron, ő lehet az ötödik európai gyerek, aki hozzájut az életmentő infúzióhoz. A 700 millió megvan rá, az idő azonban szorít, hiszen december 20-án betölti a második életévét.

Szerencsére Levente esetében talán rövidebb lesz az átfutási idő, és kicsivel egyszerűbb az engedélyek beszerzése, hiszen az a sok ember, aki részt vett a szervezésben és Zente gyógyszerének Magyarországra juttatásában, beadásában, már megtapasztalta, kitalálta annak a módját.

Legtöbben nem is hallottunkk erről a betegségről, amikor Zente, a kis kerekesszékében berobbant a köztudatba.

A falat a szülei törték át, amikor kétségbeesett Facebook posztban kértek segítséget a gyereküknek.

Az első csoda ekkor történt. Rengetegen meghallották a szülők segélykiáltását, és bő egy hét alatt összegyűjtötték a kimondhatatlanul sok pénzt, a 700 millió forintot. Sokezer adomány érkezett. Volt köztük rengeteg néhány száz-, ezer-, tízezer forintos, és volt százmilliós is.

Az SMA-t kétféle szerrel kezelik, az egyik az egyszeri génterápiás Zolgensma, a másik a gerincvízbe adott Spinraza injekció.

A génterápiás készítményt az USÁ-ban szabadalmaztatták, Európában még nem törzskönyvezték, ezért egyedi engedéllyel lehet hozzájutni.

A Zolgensma egyszeri kezelés, csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő terápiát, a Spinrazát.

Utóbbit egy éve vezették be Magyarországon, és az egészségbiztosító finanszírozza. Ez is rendkívül drága készítmény, első évben 130 millió forintba, és minden további évben 67,5 millióba kerül a fenntartó kezelés. A betegnek élete végéig kapnia kell. Az SMA központként is működő Bethesda Gyermekkórházban Zentét egy évig kezelték Spinrazával, állapota azóta jelentősen javult. Ezt az injekciót már 8000 gyermek kapta meg a világon, ezért hatékonyságáról sokkal több tapasztalat van, mint a Zolgensmáról, tudatta a Bethesda Gyermekkórház és a Hungaropharma.

Zente azóta a Bethesdában megkapta a csodaszert, s a szülei egyszer talán a kerekesszéket is elfelejthetik, amelyben jelenleg a kisfiúk közlekedik.

Egy ideig azonban karantén, megfigyelés, utókezelés, vérvételek és vizsgálatok várnak a gyerekre. Édesapjának haza kellett térnie, édesanyja, Tóth Krisztina azonban nem mozdul mellőle, közösségi oldalán ad hírt magukról.

Az infúzió beadása ünnep volt. „Mindenki Zentéje, a csoda folyamatban. Köszönjük!” – Ez a felirat volt a kisfiú pólóján aznap. Az ünnepet viszont nagyon komoly előkészületek előzték meg. Az amerikai gyártótól egy szakértő Budapestre utazott, és speciális oktatást tartott a kezelést végzőknek, majd előkészítették a műszereket, a kórtermeket. Míg egy másik helyiségben Zalánt készítették fel a kezelésre, addig megint mások megteremtették a finanszírozási és jogi feltételeket, megszervezték a gyógyszer szállítását, és a biztonság kedvéért, egy próbaszállítást is.

A szert mínusz 60 és mínusz 80 Celsius-fok között, szárazjéggel szállították az Egyesült Államokból. Hogy kizárják a lehetséges hibákat, néhány nappal korábban üres ampullákkal egy próbaszállítást is végeztek.

Eközben folyamatosan figyelték, hogy megmarad-e a szükséges hőmérséklet.

Hogy milyen sokrétű feladatot kellett megoldani, azt jelzi, hogy a kórház mellett a munkában részt vett az EMMI Egészségügyért Felelős Államtitkársága, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet, a társadalombiztosító, a gyógyszert gyártó AveXis vállalat, az Exceed Orphan, a gyártó tanácsadó szervezete Magyarországon, és a nagykereskedelemért felelős Hungaropharma Zrt. is.

A Zolgensma október 28-án érkezett a Bethesda gyógyszertárába, ahol a dolgozókon volt a sor, hogy biztosítsák az extrém körülményeket, és hogy a szer a megfelelő időben a kórházba érkezzen.

A két kisfiún kívül még nagyon sok, túl sok gyerek vár az esélyt adó kezelésre. Néhány hónaposak, pár évesek vagy iskoláskorúak, és mindegyikük nagyon beteg. Előbb Zente, majd Levente közösségi oldalán is megjelent egy poszt, amiben a sorstársakat mutatják be, fotókkal, rövid történettel. Azt kérik, hogy az adományokat, liciteket, sütinapokat, gyűjtéseket a többi SMA-s gyerekhez irányítsák.

A csoda kétszer már megtörtént. Vajon lehet-e esélye egy harmadik gyereknek? És egy negyediknek?

Mi az SMA?

Az SMA (spinalis muscularis atrophia), a gerincvelő eredetű izomsorvadás ritka genetikai betegség. A gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesésével jár, ami az izommozgások gyengüléséhez és elvesztéséhez vezet. Kezelés nélkül a légzőizmok lebénulnak és a beteg meghal.